روسيا.. اختبار عقار لعلاج أشكال نادرة من ضمور العضلات

إقرأ المزيد

واعتلالات الديسفيرلين، هي مجموعة من اعتلالات العضلات النادرة التي تتميز بضعف العضلات وضمور مجموعات مختلفة من العضلات حتى الإعاقة الكاملة. ويعتبر هذا المرض نادرا، إذ يحدث لدى سبعة من كل مليون طفل حديث الولادة، وتبدأ الأعراض دون أن يلاحظها أحد، ما يجعل التشخيص صعبا.

ويقول البروفيسور ميخائيل كوركين رئيس فريق البحث: “تشارك مجموعتنا البحثية في دراسة دواء يعتمد على فيروس مرتبط بالغدة يحمل الحمض النووي التكميلي المحسن للكودون لجين ديسفرلين تحت سيطرة مادة رابطة خاصة بالعضلات. وقد سمح هذا بإمكانية تعزيز التعبير عن ديسفرلين، وكذلك التخلص من عيوب النظائر المرتبطة بموانع استخدام الدواء”.

وقد أظهرت نتائج الاختبار فعالية الدواء، حيث لاحظ العلماء تحسنا كبيرا في الأداء البدني لدى الفئران التي تعاني من نقص الديسفيرلين.

ووفقا لعلماء الجامعة، تسمح النتائج التي تم الحصول عليها باستنتاج أن الدواء قيد الدراسة يوفر تعبيرا واضحا عن جين الديسفيرلين، ويمكن أن يكون أساسا لأدوية فعالة لتصحيح الأداء البدني لعلاج اعتلالات الديسفيرلين.

المصدر: صحيفة “إزفيستيا”